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申请/专利权人：达因疗法公司
摘要：本申请涉及被设计为靶向DMPKRNA的寡核苷酸例如，反义寡核苷酸，例如间隔聚体和涉及用于将该寡核苷酸递送至细胞例如，肌细胞的靶向复合物及其用途，特别是与疾病治疗相关的用途。在一些实施方案中，所述肌肉靶向剂与肌细胞上的内化细胞表面受体特异性结合。在一些实施方案中，所述分子载荷抑制DMPK的表达或活性。
主权项：1.复合物，其包含与寡核苷酸共价连接的抗转铁蛋白受体1TfR1抗体，所述寡核苷酸被配置用于降低DMPK的表达或活性，其中所述抗TfR1抗体包含表2至7中列出的任何抗TfR1抗体的重链互补决定区1CDR-H1、重链互补决定区2CDR-H2、重链互补决定区3CDR-H3、轻链互补决定区1CDR-L1、轻链互补决定区2CDR-L2、轻链互补决定区3CDR-L3，并且其中所述寡核苷酸包含5’-X-Y-Z-3’构型，其中X包含3至7个连接的核苷，其中X中的至少一个核苷是2’-经修饰核苷；Y包含6至15个连接的2’-脱氧核糖核苷，其中Y中的每个胞嘧啶任选且独立地是5-甲基-胞嘧啶；并且Z包含3至7个连接的核苷，其中Z中的至少一个核苷是2’-经修饰核苷；并且其中所述寡核苷酸包含针对SEQIDNO:205、214、222、217、211、215、220、225、160至204、206至210、212、213、216、218、219、221、223、224、和226至230任一者中至少15个连续核苷的互补区。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 达因疗法公司 肌肉靶向复合物及其用于治疗强直性肌营养不良的用途
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