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靶向PCSK9的多核酸分子及其用途 

申请/专利权人:靖因药业有限公司

申请日:2022-09-22

公开(公告)日:2024-06-28

公开(公告)号:CN118265788A

主分类号:C12N15/113

分类号:C12N15/113;A61K48/00

优先权:["20210923 US 63/247,677","20220503 US 63/337,958"]

专利状态码:在审-公开

法律状态:2024.06.28#公开

摘要:本文公开了siRNA双链体、药物组合物和用于抑制前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶kexin9型丝氨酸蛋白酶“PCSK9”的表达的方法。在一些方面中,多核酸分子为单链核酸分子。在一些情况下,单链核酸分子包含与选自SEQIDNO:1、3、5、7、9、25‑127和437‑539的序列互补且具有不超1、2、3、4个错配的至少14、15、16、17、18个连续核苷酸。在其它情况下,单链核酸分子包含与选自SEQIDNO:1、3、5、7、9、25‑127和437‑539的序列至少80%、至少85%、至少90%、至少95%互补的序列。

主权项:1.一种用于调节前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶kexin9型丝氨酸蛋白酶PCSK9基因的表达的多核酸分子,其中所述多核酸分子包含与选自SEQIDNO:1、3、5、7和9的序列互补且具有不超过1、2、3、4个错配的至少16、17或18个连续核苷酸。

全文数据:

权利要求:

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