申请/专利权人:武汉纽福斯生物科技有限公司
申请日:2022-12-27
公开(公告)日:2024-06-28
公开(公告)号:CN118256496A
主分类号:C12N15/113
分类号:C12N15/113;C12N15/864;C12N15/867;C12N15/55;C12N15/12;A61K48/00;A61P27/02
优先权:
专利状态码:在审-公开
法律状态:2024.06.28#公开
摘要:本发明公开了一种载体,利用CRISPR技术沉默内源突变RHO基因及野生型基因,并补充正常的RHO蛋白,并公开了该载体在治疗或缓解视网膜色素变性的应用。
主权项:1.一种gRNA,其具有结合RHO基因的靶序列的靶向结构域,并具有如SEQIDNO:001-SEQIDNO:226所示的序列。
全文数据:
权利要求:
百度查询: 武汉纽福斯生物科技有限公司 用于治疗视网膜色素变性的组合物和方法
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