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申请/专利权人:阿尔尼拉姆医药品有限公司
摘要:本发明涉及靶向β连环蛋白CTNNB1基因的RNAi药剂,例如双链RNAdsRNA药剂。本发明还涉及使用此类RNAi药剂来抑制CTNNB1基因的表达的方法,并且涉及预防和治疗CTNNB1相关病症,例如癌症,例如肝细胞癌的方法。
主权项:1.一种用于抑制细胞中的β连环蛋白CTNNB1的表达的双链核糖核酸dsRNA药剂,其中所述dsRNA药剂包括形成双链区的有义链和反义链,其中所述反义链包括与编码CTNNB1的mRNA互补的区,并且其中所述互补区包括与表2、表3、表5和表6中的任一个表中的任一个反义核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸。
全文数据:
权利要求:
百度查询: 阿尔尼拉姆医药品有限公司 β连环蛋白(CTNNB1)iRNA组合物和其使用方法
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