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申请/专利权人：柏林夏瑞蒂医科大学
摘要：本发明涉及用于研究和治疗应用的重组腺相关病毒AAV载体或AAV病毒样颗粒的新的生产方法。特别地，本发明公开了生产重组腺相关病毒rAAV载体或AAV病毒样颗粒的有利方法，其中用编码AAV‑Rep蛋白的第一重组腺病毒载体和编码AAV‑Cap蛋白的第二重组腺病毒质粒感染细胞。进一步向细胞提供转基因载体，所述转基因载体具有侧翼为包含转基因的AAV倒置末端重复序列ITR的表达盒。本发明进一步公开了根据本发明方法生产rAAV载体的试剂盒或组合物，其包括转基因载体、编码AAV‑Rep蛋白的第一重组腺病毒载体和编码AAV‑Cap蛋白的第二重组腺病毒载体。本发明的方法、试剂盒和组合物允许在稳定的系统中增加AAV载体颗粒的产生。
主权项：1.一种生产重组腺相关病毒rAAV载体或AAV病毒样颗粒的方法，其中所述方法包括用以下载体来感染细胞：a重组腺病毒rep载体rep-rAdV，所述重组腺病毒rep载体包含将AAVrep基因可操作地连接到启动子的表达盒，其中所述rep基因不包含RIS-Ad，并且其中所述rep载体不编码AAVCap蛋白，和b重组腺病毒cap载体cap-AdV，其包含表达盒，所述表达盒包含与不是野生型p40启动子的启动子可操作连接的AAVcap基因，其中所述cap载体不编码所述AAVRep蛋白，并且提供c转基因载体，所述转基因载体包含表达盒，所述表达盒包含可操作地连接到启动子的转基因，其中所述表达盒两侧为AAV反向末端重复序列ITR，其中a和c对于产生AAV病毒样颗粒是任选的。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 柏林夏瑞蒂医科大学 用于高水平rAAV生产的系统
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