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申请/专利权人：神济昌华(北京)生物科技有限公司
摘要：一种ALS模型，一种筛选用于治疗ALS的药物的方法以及一种构建ALS模型的方法，其中所述ALS模型表达突变型FUS，并且所述突变型FUS是FUS‑R521C。
主权项：1.一种构建ALS模型的方法，所述方法包括如下步骤：1将供体DNA、特异性靶位点导向RNAgRNA和Cas9mRNA共同注入到小鼠胚胎中，将野生型对应体中的FUS基因突变成ALS患者的突变型FUS基因获得KI突变型小鼠；2野生型小鼠繁殖KI突变型创建者，确认正确的基因组插入和种系传递；和3将KI突变型小鼠回交至C57BL6J至少5代，其中所述gRNA的核苷酸序列为gcgagcacagacaggatcgcAGG，其中所述供体DNA片段包含FUS基因突变以及分别在其两侧的包含PSTⅠ切割位点的左右同源臂，所述供体DNA片段长度为1kb，并且其中所述FUS基因突变是FUS-R521C。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 神济昌华(北京)生物科技有限公司 用于ALS的突变型FUS模型
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