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申请/专利权人：克里斯珀医疗股份公司;拜耳医药保健有限责任公司
摘要：本披露总体上涉及新颖的基于脂质纳米颗粒LNP的组合物，这些组合物可用于例如将位点特异性核酸内切酶或编码该位点特异性核酸内切酶的核酸分子递送至靶细胞中。本披露的一些实施例涉及用于编辑细胞的基因组的组合物和方法，这些组合物和方法包括使该细胞与如本文所述的LNP组合物接触。
主权项：1.一种基于脂质的纳米颗粒LNP组合物，该基于脂质的纳米颗粒组合物包含：核酸分子，该核酸分子含有编码合成的RNA指导型核酸内切酶的核苷酸序列；以及一种或多种脂质部分，该一种或多种脂质部分选自下组，该组由以下项组成：可电离脂质、中性脂质、PEG脂质、以及胆固醇；其中该核酸分子的长度是小于3.8kb；以及其中该合成的RNA指导型核酸内切酶包含来自至少两种细菌物种的RNA指导型核酸内切酶的片段，并且其中该合成的RNA指导型核酸内切酶由选自下组的氨基酸序列组成，该组由以下项组成：SEQIDNO:1、SEQIDNO:2、SEQIDNO:4和SEQIDNO5。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 克里斯珀医疗股份公司 拜耳医药保健有限责任公司 用于在LNP中使用的编码CAS9的优化mRNA
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