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申请/专利权人：嘉晨西海(南昌)生物制药有限公司;嘉晨西海(杭州)生物技术有限公司
摘要：本发明属于生物医药领域，具体涉及一种含LNP和mRNA的组合物及其在治疗戈谢病中的应用。所述组合物含有LNP及mRNA，所述mRNA包封在所述脂质纳米颗粒中或与所述脂质纳米颗粒相关联；其中，所述mRNA中含有编码GBA1的核苷酸序列。本发明中的组合物能够有效增加受试者体内的血清及多个靶器官中的β‑葡萄糖脑苷脂酶（β‑GCase）的表达和活性，并降低其中的葡萄糖鞘胺醇（Lyso‑GL1）水平，且具有较长的半衰期，在戈谢病的治疗中具有应用前景。
主权项：1.一种组合物，其特征在于，其含有脂质纳米颗粒及mRNA，所述mRNA包封在所述脂质纳米颗粒中或与所述脂质纳米颗粒相关联；其中，所述mRNA中含有编码GBA1的核苷酸序列。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 嘉晨西海(南昌)生物制药有限公司 嘉晨西海(杭州)生物技术有限公司 含LNP和mRNA的组合物及其在治疗戈谢病中的应用
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