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申请/专利权人：布罗德研究所有限公司;麻省理工学院
摘要：本发明提供了用于基因组编辑的CRISPR‑CAS系统和组合物的递送、用途和治疗应用，提供了用于操纵靶序列的序列和或活性的系统、方法和组合物的递送、工程化和优化。提供了递送系统和被靶向作为用于递送的部位的组织或器官。还提供了载体和载体系统以及用于设计和使用此类载体的方法，其中这些载体和载体系统中的一些编码CRISPR复合物的一种或多种组分。还提供了指导在真核细胞中形成CRISPR复合物的方法，以确保对于靶标识别的增强特异性和避免毒性，并且以编辑或修饰在感兴趣基因组座位中的靶位点以便改变或改善疾病或病症的状态。
主权项：1.组合物在制备通过递送至受试者的神经元用于治疗神经元障碍的药剂中的用途，其中所述组合物包含CRISPR系统，所述系统包含：A.CRISPR-Cas系统指导或编码所述CRISPR-Cas系统指导的一种或多种多核苷酸，其中所述CRISPR-Cas系统指导包含：a指导序列，该指导序列能够杂交到与神经元障碍相关的靶序列上，btracr配对序列，和ctracr序列，以及B.Cas9或编码Cas9的多核苷酸；A和B中的每个：配制用于在递送载体中递送，并且当一起递送至所述受试者的神经元时，能够形成包含所述Cas9和所述CRISPR-Cas系统指导的CRISPR复合物。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 布罗德研究所有限公司 麻省理工学院 用于基因组编辑的CRISPR-CAS系统和组合物的递送、用途和治疗应用
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