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申请/专利权人：得克萨斯农业及机械体系综合大学
摘要：在一个实施方案中，本公开内容涉及一种在有此需要的受试者中恢复细胞色素c氧化酶CcO活性的方法。在某些实施方案中，所述方法包括在具有SOD1、AT‑1、AP1S1、COA6、SCO2、COX6B1、CTR1、ATOX1、CCS、GSX1、ATP7A、ATP7B、CLCN5和CLCN7中的至少一种的缺陷或突变的受试者中施用治疗有效量的伊来司莫或其类似物和拯救细胞缺陷。在另一个实施方案中，本公开内容涉及一种治疗铜代谢障碍的方法。在某些实施方案中，所述方法包括给受试者施用治疗有效量的伊来司莫或类似物，其中所述障碍由基因的缺乏或突变造成，所述基因包括、但不限于SOD1、AT‑1、AP1S1、COA6、SCO2、COX6B1、CTR1、ATOX1、CCS、GSX1、ATP7A、ATP7B、CLCN5、CLCN7或它们的组合。
主权项：1.伊来司莫在制备药物中的用途，所述药物用于治疗铜代谢病症，其中所述病症是门克斯病。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 得克萨斯农业及机械体系综合大学 用于治疗铜缺乏的组合物和使用方法
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