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AAV衣壳变体和其用途 

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申请/专利权人:沃雅戈治疗公司

摘要:本公开涉及用于制备、使用和或配制腺相关病毒衣壳蛋白变体的组合物和方法。

主权项:1.一种AAV衣壳变体,其包含具有下式的氨基酸序列:[N1]-[N2]-[N3],其中:i[N1]包含X1、X2和X3,其中X1、X2或X3中的至少一者为G;ii[N2]包含SPH的氨基酸序列;ii[N3]包含X4、X5和X6,其中X4、X5或X6中的至少一者为碱性氨基酸,例如K或R;其中根据SEQIDNO:982、981或138中的任一者编号,[N1]-[N2]-[N3]从N端至C端紧接在位置452之后存在;并且其中所述AAV衣壳变体包含:a与SEQIDNO:982或981中任一者的位置203-742的氨基酸序列,例如VP3具有至少95%同一性的氨基酸序列;b与SEQIDNO:138的位置203-736的氨基酸序列,例如VP3具有至少95%同一性的氨基酸序列。

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权利要求:

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