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申请/专利权人：弗尔康医疗公司
摘要：本公开涉及方法和包含p38激酶抑制剂和调控DUX4和下游基因的表达的药剂的组合物，所述下游基因包含但不限于ZSCAN4、LEUTX、PRAMEF2、TRIM43、MBD3L2、KHDC1L、RFPL2、CCNA1、SLC34A2、TPRX1、PRAMEF20、TRIM49、PRAMEF4、PRAME6、PRAMEF15或ZNF280A。公开了用于治疗与异常DUX4和下游基因表达相关的疾病例如，面肩肱型肌营养不良症的方法。
主权项：1.p38激酶抑制剂在制备用于治疗有需要的受试者的面肩肱型肌营养不良症的药物中的用途，其中所述p38激酶抑制剂由式V′或其药学上可接受的盐表征： V′，其中所述药物处于剂型中。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 弗尔康医疗公司 P38激酶抑制剂降低DUX4和下游基因表达以用于治疗FSHD
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