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申请/专利权人：建新公司
摘要：本发明涉及用于视网膜及CNS基因疗法的AAV载体，具体提供了改进的rAAV如rAAV2、rAAVrh8R等用于眼部病症或CNS病症的增强的基因治疗，其中所述rAAV包含与硫酸乙酰肝素蛋白聚糖相互作用的一个或多个氨基酸取代。本发明提供用于视网膜细胞的改进的转导的方法，及用rAAV颗粒的改进的组合物来治疗眼部疾病的方法。本文还提供了改进的重组腺相关病毒rAAV如rAAV2、rAAVrh8R等，其用于CNS病症的增强的基因治疗。本发明提供用于将rAAV递送至CNS的方法，用rAAV颗粒的改进的组合物来治疗CNS病症的方法，及用于将rAAV递送至CNS的和或治疗CNS病症的试剂盒。
主权项：1.重组腺相关病毒rAAV颗粒在制备用于通过将异源核酸递送至个体的眼部而治疗眼部病症的药物中的用途，其包括将所述重组腺相关病毒rAAV颗粒施用于所述个体的视网膜下，其中所述rAAV颗粒包含：arAAV衣壳，其包含氨基酸取代的AAVrh8R衣壳蛋白，所述氨基酸取代为R533A，其编号基于SEQIDNO:9，及brAAV载体，其包含异源核酸和至少一个AAV反向末端重复。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 建新公司 用于视网膜及CNS基因疗法的AAV载体
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