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经修饰的AAV衣壳和载体 

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申请/专利权人:儿童医学研究院

摘要:本公开总体上涉及经修饰的腺相关病毒AAV衣壳多肽和编码核酸分子。本公开还涉及包含衣壳多肽的AAV载体和包含编码核酸分子的核酸载体例如质粒,以及包含所述载体的宿主细胞。本公开还涉及多肽、编码核酸分子、载体和宿主细胞的方法和用途。

主权项:1.一种包含变体VR-I的衣壳多肽,其中:所述变体VR-I包含SEQIDNO:21-336中任一项所示的序列;和所述衣壳多肽包含与下述具有至少或约85%、86%、87%、88%、89%、90%、91%、92%、93%、94%、95%、96%、97%、98%或99%序列同一性的序列:iSEQIDNO:2所示序列;iiSEQIDNO:2位置138-735处的氨基酸序列;或iiiSEQIDNO:2位置203-736处的氨基酸序列。

全文数据:

权利要求:

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