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申请/专利权人：新加坡科技研究局
摘要：本发明涉及表达载体和其他化合物在破坏核骨架和细胞骨架LINC复合物的连接器，使核从其与细胞骨架的连接中解偶联，从而改善由一种或多种Lmna突变引起的疾病即所谓的核纤层蛋白病的方法中的用途。更具体地，本发明涉及显性负SUN结构域蛋白和或显性负KASH结构域蛋白的表达，以破坏例如心肌细胞中的LINC复合物，从而抑制扩张型心肌病DCM的疾病进展。
主权项：1.一种包含表达载体和转基因的核酸分子在制备用于治疗由LMNA突变导致的疾病的药物中的用途，其中所述转基因与所述表达载体可操作地连接，并且其中所述转基因在转染细胞中的表达导致转染细胞中的核骨架和细胞骨架接头LINC复合物的破坏。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 新加坡科技研究局 破坏LINC复合物以治疗核纤层蛋白病
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