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申请/专利权人：萨普雷米科技有限公司
摘要：本发明涉及治疗和预防肌肉消耗障碍，特别是涉及可以通过将治疗性核酸递送到肌肉细胞中来靶向的遗传因子的肌肉消耗障碍的领域。根据后一方面，本文披露了明显增强治疗性核酸向肌肉细胞的正确内部隔室诸如胞质溶胶和或细胞核的有效递送和释放的药物组合物及其有利组分，在该隔室中该治疗性核酸可以到达并作用于其遗传靶标。如本文所披露，这种明显增强的递送和释放是通过在本文披露的包含治疗性核酸和肌肉细胞靶向配体的药物组合物中提供内体逃逸增强皂苷来实现的。正如首次在本文中证明的那样，令人意外的是，这些皂苷类型不仅似乎在完全分化的肌肉细胞中保留了其内体逃逸增强特性，而且还通过内皮胞吞转运途径，接着在肌膜处进行内吞捕获而成功到达并进入体内肌肉细胞。
主权项：1.一种用于在治疗或预防肌肉消耗障碍中使用的药物组合物，该组合物包含共价连接的缀合物，该缀合物包含皂苷，核酸，和肌肉细胞上的内吞受体的配体，其中该皂苷是12,13-脱氢齐墩果烷型三萜皂苷。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 萨普雷米科技有限公司 用于治疗肌肉消耗障碍的靶向皂苷-核酸缀合物
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