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申请/专利权人：PTC医疗公司

摘要：本文涉及使用取代的噻吩并[3,2‑d]嘧啶化合物、其各种形式及其药物组合物治疗以异常形式的微管相关蛋白TauMAPT的积累为特征的神经退行性疾病的方法。

主权项：1.一种在有需要的受试者中治疗以异常形式的微管相关蛋白TauMAPT积累为特征的神经退行性疾病的方法，包括向所述受试者施用有效量的式I化合物： 或其形式，其中R1选自由苯基和杂芳基组成的组，其中杂芳基是含1-3个选自N、O和S的杂原子的5-8元单环或双环芳族碳原子环结构基团，及其中苯基或杂芳基任选地被一个、二个、三个或四个独立选择的R1a取代基取代；R1a独立地选自由氰基、卤素、羟基、C1-6烷基、卤代-C1-6烷基、氘代-C1-6烷基和C1-6烷氧基组成的组；R2选自由氢、C1-6烷基、C2-6烯基、C2-6炔基和C3-10环烷基、苯基、杂环基和杂芳基组成的组，其中杂环基是含1-3个选自N、O和S的杂原子的3-7元单环碳原子环结构基团，其中杂芳基是含1-3个选自N、O和S的杂原子的5-8元单环或双环芳族碳原子环结构基团，其中C1-6烷基、C2-6烯基和C2-6炔基任选地含有具有R或S构型的手性碳，及其中C1-6烷基、C2-6烯基、C2-6炔基、C3-10环烷基、苯基、杂环基和杂芳基任选地被一个、二个、三个或四个独立选择的R2a取代基取代；R2a独立地选自氰基、卤素、羟基、氧、C1-6烷基、卤代-C1-6烷基、氘代-C1-6烷基、C2-6烯基、C2-6炔基、C1-6烷氧基、卤代-C1-6烷氧基、羧基、氨基、C1-6烷基-氨基、卤代-C1-6烷基-氨基、氘代-C1-6烷基-氨基、C1-6烷基2-氨基、C3-10环烷基-氨基、苯基-氨基、杂环基-氨基、杂芳基-氨基、C1-6烷基-硫、C1-6烷基-磺酰基、C3-10环烷基、苯基、杂环基和杂芳基，其中杂环基是含1-3个选自N、O和S的杂原子的3-7元单环碳原子环结构基团，其中杂芳基是含1-3个选自N、O和S的杂原子的5-8元单环或双环芳族碳原子环结构基团，及其中C3-10环烷基、苯基、杂环基或杂芳基的每个实例任选地被一个、二个、三个或四个独立选择的R2a’取代基取代；R2a’独立地选自由氰基、卤素、羟基、氧、C1-6烷基、卤代-C1-6烷基、氘代-C1-6烷基和C1-6烷氧基组成的组；R3选自由氢、氰基、卤素、羟基、C1-6烷基、卤代-C1-6烷基、C1-6烷氧基、氨基、C1-6烷-氨基、C1-6烷基2-氨基、C3-10环烷基、苯基、杂环基和杂芳基组成的组，其中杂环基是含1-3个选自N、O和S的杂原子的3-7元单环碳原子环结构基团，及其中杂芳基是含1-3个选自N、O和S的杂原子的5-8元单环或双环芳族碳原子环结构基团，及其中C1-6烷基、C3-10环烷基、苯基、杂环基或杂芳基任选地被一个、二个、三个或四个独立选择的R3a取代基取代；R3a独立地选自由氰基、卤素、羟基、C1-6烷基、卤代-C1-6烷基和C1-6烷氧基组成的组；R4选自由氢、氰基、卤素、羟基、C1-6烷基、卤代-C1-6烷基、C1-6烷氧基、氨基甲酰基、C3-10环烷基、苯基和杂环基组成的组，及其中杂环基是含1-3个选自N、O和S的杂原子的3-7元单环碳原子环结构基团；及其中所述化合物的形式选自由其盐、其水合物、其溶剂化物及其互变异构体形式组成的组。

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