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具有高稳定性和基因沉默活性的小干扰RNA分子的修饰模式 

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申请/专利权人:中天(上海)生物科技有限公司

摘要:具有特定修饰模式以改进其干扰效率的小干扰RNAsiRNA。所述修饰模式各包含在每一siRNA的有义链和反义链中所定义的位置处的2'‑O甲基修饰、2'‑O‑氟修饰和硫代磷酸酯PS键的组合,以及任选的5'磷酸酯修饰。

主权项:1.一种修饰的小干扰RNAsiRNA,其包含具有19个核苷酸的有义链和具有21个核苷酸的反义链,其中a所述反义链含有i7至9个2'-氟修饰的核苷酸,以及ii12至14个2'-O-甲基修饰的核苷酸;以及b所述有义链含有i2至5个2'-氟修饰的核苷酸,以及ii11至16个2'-O-甲基修饰的核苷酸;其中所述有义链、所述反义链或两者含有一个或多个硫代磷酸酯PS键;并且其中所述有义链和所述反义链形成双链siRNA,任选地在所述反义链的3'端处具有两个核苷酸的悬突物。

全文数据:

权利要求:

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