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申请/专利权人：苏州嵌化合生医药科技有限公司
摘要：一种Alport综合征PTC小鼠模型的构建方法及其应用，属于动物模型制备技术领域。本发明一方面提供了一种Alport综合征PTC小鼠模型的构建方法，另一方面提供了该模型的用途。本发明利用CRISPRCas9技术，在小鼠Col4a5基因特定位点引入TAG‑PTC突变，提前终止COL4A5蛋白表达，诱导发生Alport综合征。本发明还提供了该Alport综合征小鼠模型的评估方法。该模型有助于阐明TAG‑PTC突变在Alport综合征发生发展过程中的机制以及针对该类PTC突变引起的Alport综合征的药物开发。
主权项：1.一种Alport综合征PTC小鼠模型的构建方法，其特征在于，利用CRISPR-Cas9系统将小鼠Col4a5基因21号外显子上编码471位精氨酸的三个碱基由CGA突变为TAG。
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百度查询： 苏州嵌化合生医药科技有限公司 一种Alport综合征PTC小鼠模型的构建方法及其应用
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