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申请/专利权人：加利福尼亚大学董事会
摘要：提供了一种治疗哺乳动物对象中单倍体机能不全疾病的方法，所述方法包括使所述对象的细胞与组合物接触，所述组合物包含：i）向导RNA；和b）CRISPR核酸酶结合区域或特异性结合CRISPR核酸酶结合区域的区域；和ii）CRISPR核酸酶，‑其中所述接触形成包含与向导RNA结合的CRISPR核酸酶的复合物，其中所述复合物中向导RNA的靶向区域与所述启动子或增强子杂交；‑其中所述复合物包含催化失活的CRISPR核酸酶和转录激活结构域，并且‑其中所述复合物以足以治疗所述对象中的单倍体机能不全疾病的量和持续时间激活单倍体机能不全的基因的野生型拷贝的转录。
主权项：1.一种治疗哺乳动物对象中单倍体机能不全疾病的方法，所述方法包括使所述对象的细胞与组合物接触，所述组合物包含：i向导RNA，其中所述向导RNA包含：a靶向区域，其在所述细胞的核中存在的条件下，与和单倍体机能不全的基因的野生型拷贝操作性地连接的启动子区域或增强子区域特异性杂交；和bCRISPR核酸酶结合区域，其在所述细胞的核中存在的条件下特异性结合CRISPR核酸酶，或特异性结合CRISPR核酸酶结合区域的区域；和iiCRISPR核酸酶，-其中所述接触形成包含与向导RNA结合的CRISPR核酸酶的复合物，其中所述复合物中向导RNA的靶向区域与所述启动子或增强子杂交；-其中所述复合物包含催化失活的CRISPR核酸酶和转录激活结构域，并且-其中所述复合物以足以治疗所述对象中的单倍体机能不全疾病的量和持续时间激活单倍体机能不全的基因的野生型拷贝的转录。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 加利福尼亚大学董事会 单倍体机能不全的基因疗法
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