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申请/专利权人：阿格纳生物制药有限公司;广州市锐博生物科技有限公司
摘要：本发明涉及一种siRNA分子、shRNA分子及其应用，siRNA分子包括正义链和反义链，所述正义链和反义链互补共同形成RNA二聚体，所述反义链的核苷酸序列如SEQIDNO：1～11中的任一种所示。本发明筛选得到的siRNA分子能够有效地抑制URAT1基因的表达，可以通过抑制肾小管URAT1介导尿酸的重吸收，从而调节血尿酸浓度，实现对高尿酸血症及痛风等相关疾病的治疗，能够成为潜在的因血尿酸偏高导致的疾病的治疗药物。通过实验证明，本发明的siRNA分子对靶基因URAT1的抑制率较高，尤其是其中RB‑2的抑制率高达99％，抑制效果十分优异。
主权项：1.一种siRNA分子，其特征在于，包括正义链和反义链，所述正义链和反义链互补共同形成RNA二聚体，所述反义链的核苷酸序列如SEQIDNO：2、SEQIDNO：3以及SEQIDNO：5～11中的任一种所示。
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权利要求：
百度查询： 阿格纳生物制药有限公司 广州市锐博生物科技有限公司 siRNA分子、shRNA分子及其应用
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