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申请/专利权人：雷密克斯医疗公司

摘要：本公开的特征在于尤其调节核酸剪接例如前mRNA的剪接的化合物和相关组合物，以及它们的使用方法。

主权项：1.一种式I的化合物： 或其药学上可接受的盐、溶剂合物、水合物、互变异构体或立体异构体，其中：A和B各自独立地是环烷基、杂环基、芳基或杂芳基，其中的每一者任选地被一个或多个R1取代；X、Y和Z各自独立地是CR3a、CR3aR3b、N、NR3c或O，其中X、Y和Z中的至少一者是N、NR3c或O，并且包含X、Y和Z的环中的键可以是单键或双键，只要化合价允许；L1和L2中的每一者独立地不存在、是C1-C6-亚烷基、C1-C6-亚杂烷基、-O-、-CO-、-NR4-、-NR4CO-或-CONR4-，其中每个亚烷基和亚杂烷基任选地被一个或多个R5取代；每个R1独立地是氢、C1-C6-烷基、C2-C6-烯基、C2-C6-炔基、C1-C6-杂烷基、C1-C6-卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基、C1-C6亚烷基-芳基、C2-C6亚烯基-芳基、C1-C6亚杂烷基-芳基、杂芳基、C1-C6亚烷基-杂芳基、C1-C6亚杂烷基-杂芳基、卤代基、氰基、氧代基、-ORA、-NRBRC、-NRBCORD、-NO2、-CONRBRC、-CORD、-COORD、-SRE或-SOxRD，其中每个烷基、亚烷基、烯基、炔基、杂烷基、卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基和杂芳基任选地被一个或多个R6取代；或者两个R1基团与它们所附接的原子一起形成3-7元环烷基、杂环基、芳基或杂芳基，其中每个环烷基、杂环基、芳基和杂芳基任选地被一个或多个R6取代；每个R2独立地是氢、C1-C6-烷基、C2-C6-烯基、C2-C6-炔基、C1-C6-杂烷基、C1-C6-卤代烷基、卤代基、氰基、-ORA、-NRBRC、-CORD或-COORD；R3a和R3b各自独立地是氢、C1-C6-烷基、C2-C6-烯基、C2-C6-炔基、C1-C6-杂烷基、C1-C6-卤代烷基、卤代基、氰基、-ORA、-NRBRC、-CORD或-COORD；或者R3a和R3b中的每一者与它们所附接的碳原子一起形成氧代基基团；R3c是氢、C1-C6-烷基、C2-C6-烯基、C2-C6-炔基、C1-C6-杂烷基、C1-C6-卤代烷基、环烷基、C1-C6亚烷基-环烷基、杂环基、C1-C6亚烷基-杂环基、芳基、C1-C6亚烷基-芳基、杂芳基、C1-C6亚烷基-杂芳基或-CORD，其中每个烷基、亚烷基、烯基、炔基、杂烷基、卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基和杂芳基任选被一个或多个R8取代；每个R4独立地是氢、C1-C6-烷基、C1-C6-杂烷基或C1-C6-卤代烷基；每个R5独立地是氢、C1-C6-烷基、C1-C6-杂烷基、C1-C6-卤代烷基、环烷基、卤代基、氰基、氧代基、-ORA、-NRBRC、-CORD或-COORD；每个R6独立地是C1-C6-烷基、C2-C6-烯基、C2-C6-炔基、C1-C6-杂烷基、C1-C6-卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基、杂芳基、卤代基、氰基、氧代基、-ORA、-NRBRC、-NRBCORD、-NO2、-CONRBRC、-CORD、-COORD、-SRE或-SOxRD，其中每个烷基、烯基、炔基、杂烷基、卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基和杂芳基任选地被一个或多个R11取代；每个R7是C1-C6-烷基、卤代基、氰基、氧代基或-ORA1；每个R8是C1-C6-烷基、C2-C6-烯基、C2-C6-炔基、C1-C6-杂烷基、C1-C6-卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基、杂芳基、卤代基、氰基、氧代基、-ORA、-NRBRC、-NRBCORD、-NO2、-CONRBRC、-CORD、-COORD、-SRE或-SOxRD，其中每个烷基、烯基、炔基、杂烷基、卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基和杂芳基任选地被一个或多个R12取代；每个R11独立地是C1-C6-烷基、C1-C6-杂烷基、C1-C6卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基、杂芳基、卤代基、氰基、氧代基或-ORA；每个R12独立地是C1-C6-烷基、C1-C6-杂烷基、C1-C6卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基、杂芳基、卤代基、氰基、氧代基或-ORA；每个RA独立地是氢、C1-C6烷基、C2-C6烯基、C2-C6炔基、C1-C6卤代烷基、C1-C6卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基、杂芳基、C1-C6亚烷基-芳基、C1-C6亚烷基-杂芳基、-CORD或-SOxRD；RB和RC中的每一者独立地是氢、C1-C6烷基、C2-C6烯基、C2-C6炔基、C1-C6杂烷基、C1-C6卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基、杂芳基、-CORD或-SOxRD；或者RB和RC与它们所附接的原子一起形成任选地被一个或多个R7取代的3-7元杂环基环；每个RD独立地是氢、C1-C6烷基、C2-C6烯基、C2-C6炔基、C1-C6杂烷基、C1-C6卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基、杂芳基、C1-C6亚烷基-芳基或C1-C6亚烷基-杂芳基；每个RA1是氢或C1-C6-烷基；m是0、1或2；并且x是0、1或2。

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权利要求：

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