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申请/专利权人：北京基驭医疗科技有限公司;北京大学
摘要：本发明公开了包含可变剪接调节元件和位于该可变剪接调节元件3′端的目的基因的核酸分子，该核酸分子的转录物，以及包含该核酸分子或转录物的载体、重组病毒、细胞、药物组合物，及其用于调节目的基因表达量的方法和在基因治疗中的应用。
主权项：一种核酸分子，包含可变剪接调节元件和位于所述可变剪接调节元件3'端的目的基因；所述可变剪接调节元件从5'端至3'端依次包含第一外显子、第一内含子、假外显子、第二内含子、第二外显子；所述假外显子的序列如SEQIDNo:1所示，并且所述假外显子和所述第二内含子的交界处序列为AGAGTA，其中AGA属于所述假外显子，GTA属于所述第二内含子；所述第一外显子的序列为SEQIDNo:2或包含SEQIDNo:2或为与SEQIDNo:2具有至少95％同一性的序列，并且所述第一外显子的序列紧接所述第一内含子的序列为TAG；所述第一内含子的序列为SEQIDNo:3或包含SEQIDNo:3或为与SEQIDNo:3具有至少95％同一性的序列，并且所述第一内含子的序列紧接所述第一外显子的序列为GTA，所述第一内含子的序列紧接所述假外显子的序列为CAG；所述第二内含子的序列为SEQIDNo:4或包含SEQIDNo:4或为与SEQIDNo:4具有至少95％同一性的序列，并且所述第二内含子的序列紧接所述第二外显子的序列为CAG；所述第二外显子的序列为SEQIDNo:5或包含SEQIDNo:5或为与SEQIDNo:5具有至少95％同一性的序列，并且所述第二外显子的序列紧接所述第二内含子的序列为GAA；所述第一外显子、所述第一内含子、所述第二内含子、所述第二外显子中均不含有ATG序列；其中所述目的基因为一个或多个编码蛋白的基因和或编码RNA的基因，并且所述编码蛋白的基因中的第一个起始密码子ATG被删除。
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百度查询： 北京基驭医疗科技有限公司 北京大学 包含基于小分子药物的可变剪接调节元件的核酸分子
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