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申请/专利权人：中国科学院上海有机化学研究所
申请日：2023-01-04
公开（公告）日：2024-07-05
公开（公告）号：CN118286210A
主分类号：A61K31/4152
分类号：A61K31/4152;G01N21/64;A61P35/00
优先权：
专利状态码：在审-公开
法律状态：2024.07.05#公开
摘要：本发明涉及一种式I化合物艾曲波帕、其溶剂化物、或其药学上可接受的盐的用途，包括：i抑制TFEb与CLEARDNA序列的结合；ii抑制TFEb下游溶酶体相关基因的转录水平；iii抑制细胞自噬；iv预防和治疗肿瘤。
主权项：1.一种式I化合物、其溶剂化物、或其药学上可接受的盐的用途，其特征在于，用于制备药物组合物或制剂，所述组合物或制剂用于选自下组的一种或多种用途：i抑制TFEb与CLEARDNA序列的结合；ii抑制TFEb下游溶酶体相关基因的转录水平；iii抑制细胞自噬；iv预防和治疗肿瘤。 在另一优选例中，所述的CLEARDNA序列为GTCACGTGAC。在另一优选例中，所述的TFEb下游溶酶体相关基因选自下组：ARSA、ARSB、ATP6V0E1、ATP6V1H、CLCN7、CTSA、CTSB、CTSD、CTSF、GALNS、GBA、GLA、GNS、HEXA、LAMPA、MCOLNA、NAGLU、NEU1、PSAP、SCPEP1、SGSH、TMEM55B、TPP1，或其组合。在另一优选例中，所述的细胞为肿瘤细胞。在另一优选例中，所述的自噬为饥饿诱导的自噬。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 中国科学院上海有机化学研究所 一种艾曲波帕的用途
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