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一种类固醇-阳离子脂质化合物及其应用 

申请/专利权人:辽宁键凯科技有限公司;康希诺(上海)生物研发有限公司

申请日:2023-12-28

公开(公告)日:2024-07-02

公开(公告)号:CN118271388A

主分类号:C07J43/00

分类号:C07J43/00;A61K47/28;A61K9/51;A61K31/7088;A61K48/00;A61K39/00;A61P35/00;A61P31/12;A61P31/04;A61P31/10;B82Y5/00;B82Y40/00

优先权:["20221229 CN 2022117088495"]

专利状态码:在审-实质审查的生效

法律状态:2024.07.19#实质审查的生效;2024.07.02#公开

摘要:本发明涉及一种式I所示类固醇‑阳离子脂质化合物,由其制备的LNP可以高效稳定的将生物活性物质递送至靶细胞或器官;特别地,由其制备的mRNALNP具有较佳的稳定性和转染效率,在动物体内可引起较高的特异性抗体应答和细胞免疫应答。

主权项:1.式I所示的脂质化合物, 或其立体异构体、互变异构体、以及药学上可接受的盐;其中,所述Xa和Xb各自独立的选自其中,R4是C1-C6的烷基;q为1或2的整数;Z和Z’各自独立地选自S、C或化学键;R1a和R1b各自独立地选自C1-6的亚烷基或C3-C8的环亚烷基;R2a和R2b各自独立地选自C1-6的亚烷基;Ya和Yb独立的选自:-O-、-OC=OO-、-C=ONRa-、-NRaC=O-、-NRa-、-OC=O-、-C=OO-、-C=O-、-SOx-、-S-S-、-C=OS-、-SC=O-、-NRaC=ONRa-、-OC=ONRa-、-NRaC=OO-、-OC=OS-或-SC=OO-;Ra为H或C1-C12的烷基;m和n各自独立地选自1、2或3;R3a和R3b选自天然存在或非天然存在的类固醇基团、脂溶性维生素残基、C6-C24的烷基、C6-C24的单烯基或多烯基、C6-C24的单炔基或多炔基;所述烷基、烯基或炔基上的CH2任选地被一个或多个氧原子代替;条件是,所述R3a和R3b中至少一个为天然存在或非天然存在的类固醇基团。

全文数据:

权利要求:

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