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申请/专利权人：上海药明康德新药开发有限公司

摘要：本发明提供了一种变体AAV衣壳蛋白，其包含对应于AAV8的第585至597或598位氨基酸或AAV9的第583至595或596位氨基酸的氨基酸序列，还涉及其多核苷酸、宿主细胞、载体、AAV病毒粒子或药物组合物。本发明还提供了一种治疗疾病的方法，所述方法包括向需要的对象给药有效量的所述重组AAV病毒粒子。

主权项：1.一种天然AAV8衣壳蛋白的变体，相比天然AAV8衣壳蛋白SEQIDNO:1具有替换的氨基酸序列，所述替换的氨基酸序列位于SEQIDNO：1的第585至598位氨基酸处，所述替换的氨基酸序列是：式I：X1X2X3X4X5X6X7X8X9X10X11X12X13X14，其中X1是Asn或Tyr，X2是Leu或Asn或Gln或Lys或His或Phe，X3是Gln或Asn，X4是Gln或Asn或Ser或Ala或Asp或Gly，X5是Gln或Thr或Ala或Gly或Ser或Asn，X6是Asn或Ala或Ser或Asp或Thr或Gln，X7是Thr或Ser或Ala或Arg或Glu或Gly，X8是Ala或Gln或Asp或Gly或Arg或Thr，X9是Pro或Ala或Thr，X10是Gln或Thr或Ala或Ile或Ser或Asp，X11是Ile或Ala或Thr或Val或Thr或Ser或Tyr，X12是Gly或Gln或Ser或Ala或Glu，X13是Thr或Ala或Leu或Asp或Ser或Asn或Val或Trp或Met，X14是Val或Asp，所述序列不包含SEQIDNO：2的氨基酸序列；或者所述替换的氨基酸序列位于SEQIDNO：1的第585至597位氨基酸处，所述替换的氨基酸序列是：式II：X1X2X3X4X5X6X7X8X9X10X11X12X13，其中X1是Asn，X2是Leu或Asn或Phe，X3是Gln，X4是Gln或Asn或Ser或Ala，X5是Thr或Ala或Ser，X6是Asn或Ser或Thr，X7是Thr或Ala或Gly，X8是Ala或Gln或Gly或Arg，X9是Pro或Ala，X10是Gln或Ala或Ile，X11是Thr或Val，X12是Gly或Gln，X13是Thr或Leu或Asn或Asp。

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