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申请/专利权人：IONIS制药公司
摘要：提供了用于减少细胞或动物中ATXN3RNA的量或活性，并且在某些实施方案中减少细胞或动物中ATXN3蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善神经退行性疾病的至少一种症状或标志。此类症状和标志包括运动功能障碍、聚集形成和神经元死亡。此类神经退行性疾病包括脊髓小脑共济失调3型SCA3。
主权项：1.一种经修饰寡核苷酸，其根据以下化学结构： SEQIDNO:423，或其盐。
全文数据：
权利要求：
百度查询： IONIS制药公司 用于减少ATXN3表达的化合物和方法
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