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申请/专利权人：马萨诸塞大学
摘要：本公开的多个方面涉及可用于向受试者递送小基因的组合物和方法。因此，本公开部分基于分离的核酸和基因治疗载体，例如病毒例如，rAAV载体，其包含编码治疗性基因产物，例如蛋白或肽的一个或多个基因片段例如，小基因。在一些实施方案中，本公开涉及编码USH2A蛋白例如，USH2A基因的基因产物或其部分的基因治疗载体。在一些实施方案中，本公开所描述的组合物可用于治疗与USH2A基因中的突变相关的疾病，例如乌谢尔综合征。
主权项：1.一种分离的核酸，其包含编码具有如SEQIDNO:3-14中任一所示核酸序列的USH2A小基因的转基因。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 马萨诸塞大学 乌谢尔综合征(USH2A)的基因疗法
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