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申请/专利权人：分贝治疗公司;里珍纳龙药品有限公司
摘要：本公开提供了间隙连接蛋白β2GJB2启动子和增强子以及含有它们的载体，其能够被用于在包括耳蜗支持细胞在内的表达GJB2的细胞中表达表达产物。本文所述的GJB2启动子和增强子能够被可操作地连接至多核苷酸，诸如编码Gjb2的野生型形式的转基因，用于治疗患有听力损失例如，GJB2相关听力损失或处于发展所述听力损失的风险中的受试者。
主权项：1.一种多核苷酸，所述多核苷酸包含GJB2启动子，所述GJB2启动子包含第一区域，所述第一区域与SEQIDNO：1或其包含SEQIDNO：3-12中的至少一者的功能部分或衍生物具有至少85％序列同一性，所述第一区域可操作地连接至第二区域，所述第二区域与SEQIDNO：2或其包含SEQIDNO：20-24中的至少一者的功能部分或衍生物具有至少85％序列同一性，其中所述多核苷酸中所述第一区域与所述第二区域之间的距离不超过1千碱基kb。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 分贝治疗公司 里珍纳龙药品有限公司 GJB2调控元件及其用途
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