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申请/专利权人：沃雅戈治疗公司
摘要：本发明涉及调节性多核苷酸，具体而言，本发明涉及编码至少一种siRNA分子的腺相关病毒AAV颗粒调节性多核苷酸及其使用方法。
主权项：1.一种腺相关病毒AAV病毒基因组，其包含位于2个反向末端重复序列ITR之间的核酸序列，其中所述核酸序列从5’至3’包括：ia第一5’侧翼区、编码第一有义链序列的核苷酸序列、第一环区域、编码第一反义链序列的核苷酸序列和第一3’侧翼区；或b第一5’侧翼区、编码第一反义链序列的核苷酸序列、第一环区域、编码第一有义链序列的核苷酸序列和第一3’侧翼区，和iia第二5’侧翼区、编码第二有义链序列的核苷酸序列、第二环区域、编码第二反义链序列的核苷酸序列；或b第二5’侧翼区、编码第二反义链序列的核苷酸序列、第二环区域、编码第二有义链序列的核苷酸序列和第二3’侧翼区；其中：第一5’侧翼区包含SEQIDNO：1503-1509、1692或1782任一条的核苷酸序列；且第二5’侧翼区包含SEQIDNO：1503-1509、1692或1782任一条的核苷酸序列；第一环区域包含SEQIDNO：1510-1517或1693-1694任一条的核苷酸序列，且第二环区域包含SEQIDNO：1510-1517或1693-1694任一条的核苷酸序列，且第一3’侧翼区包含SEQIDNO：1518-1522、1695或1783任一条的核苷酸序列；且第二3’侧翼区包含SEQIDNO：1518-1522、1695或1783任一条的核苷酸序列。
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