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申请/专利权人：巴塞尔大学
摘要：本发明涉及经修饰的重组集聚蛋白或其片段和重组嵌合层粘连蛋白‑巢蛋白或其片段，编码这些蛋白质的核酸序列，包含这些核酸序列的载体，包含这些蛋白质的组合物，以及这些蛋白质在预防和或治疗先天性肌营养不良症、特别是层粘连蛋白‑α2LAMA2相关肌营养不良症中的用途。
主权项：1.一种重组集聚蛋白或其片段，其中，其片段至少包含所述重组集聚蛋白的N端集聚蛋白结构域NtA结构域、层粘连蛋白球状结构域2LG2结构域、层粘连蛋白球状结构域3LG3结构域以及连接EGF样结构域4EG4结构域与所述LG3结构域的氨基酸序列，并且其中，所述重组集聚蛋白或其片段的连接所述EG4结构域与所述LG3结构域的氨基酸序列的至少一个氨基酸残基是经修饰的，其中，所述重组集聚蛋白的连接所述EG4结构域与所述LG3结构域的氨基酸序列包含如SEQIDNO:65所示的氨基酸序列KGLVEASAGD。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 巴塞尔大学 新型蛋白质和核酸序列及其在预防和/或治疗先天性肌营养不良症中的用途
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