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申请/专利权人：上海交通大学
摘要：本发明提供了一种抑制TGFBI基因表达的药物组合物和应用，属于生物医药技术领域。本发明设计得到能够靶向调控TGFBI基因表达的双链核酸分子，通过验证核酸分子的基因调控效率，筛选得到多个核酸分子能够有效抑制TGFBI基因的表达，并且在蛋白层面上实现了高效抑制TGFBI蛋白表达的目的。同时本发明验证了上述核酸分子和靶向配体分子偶联形成的药物组合物在治疗眼部疾病中的应用，该药物组合物为由TGFBI基因突变所引起的眼部相关疾病提供了新的治疗方法，赋予了小核酸药物组织靶向递送功能，具有药效作用时间长、副作用小等优势；此外，所述药物组合物成分简单、合成容易，具有较好的转化应用前景。
主权项：1.一种抑制TGFBI基因表达的药物组合物，其特征在于，包括抑制TGFBI基因表达的核酸分子和靶向眼部组织特异性蛋白的靶向配体分子。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 上海交通大学 一种抑制TGFBI基因表达的药物组合物和应用
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