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神经元核内包涵体病小鼠模型构建方法及应用 

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申请/专利权人:北京锦篮基因科技有限公司

摘要:本发明提供了一种构建稳定表现神经元核内包涵体病NIID的小鼠模型的方法及其用途。具体地,本发明涉及借助AAV包装系统构建在脑中稳定表达突变N2C‑iso2蛋白PolyG_N2C‑iso2,并由此获得了表现NIID疾病的小鼠模型。本发明还涉及该小鼠模型在研究NIID发病机制及开发治疗NIID疾病的药物中的用途。

主权项:1.一种制备罹患与NOTCH2NLC基因相关的GGC重复扩增障碍的小鼠模型的方法,包括:a选择NOTCH2NLC基因转录本2作为靶标,将编码50~200个富含甘氨酸残基的GGC序列PolyG的多核苷酸序列插入到该转录本外显子1上游,由此获得编码PolyG_N2C-iso2的多核苷酸序列;b构建包含上述多核苷酸序列的AAV载体;c将所述AAV载体感染小鼠,并由此获得罹患与NOTCH2NLC基因相关的GGC重复扩增障碍的小鼠模型。

全文数据:

权利要求:

百度查询: 北京锦篮基因科技有限公司 神经元核内包涵体病小鼠模型构建方法及应用

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