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申请/专利权人：IONIS制药公司
摘要：本发明提供了包括寡聚剂、经修饰的寡核苷酸、寡聚化合物和药物组合物的物质的组合物及其使用方法，用于降低细胞或动物中的PSD3RNA的量或活性，并且在某些情况下降低细胞或动物中的PSD3蛋白的量。此类组合物可用于治疗肝脏疾病、脂肪肝疾病FLD、非酒精性脂肪肝疾病NAFLD、肝脏脂肪变性、非酒精性脂肪性肝炎NASH、肝硬化、肝细胞癌、酒精性肝疾病、酒精性脂肪性肝炎ASH、HCV肝炎、慢性肝炎、遗传性血色素沉着症或原发性硬化性胆管炎。
主权项：1.一种寡聚化合物，其包含由8个至80个连接的核苷组成的经修饰的寡核苷酸，其中所述经修饰的寡核苷酸的核碱基序列与PSD3核酸的等长部分至少80％互补，并且其中所述经修饰的寡核苷酸具有选自经修饰的糖部分和经修饰的核苷间键的至少一个修饰。
全文数据：
权利要求：
百度查询： IONIS制药公司 用于降低PSD3表达的化合物和方法
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