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靶向PCSK9的反义寡聚体和缀合物 

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申请/专利权人:罗氏创新中心哥本哈根有限公司

摘要:本发明涉及寡聚体化合物及其缀合物,它们靶向细胞中的9型蛋白原转化酶枯草杆菌蛋白酶KexinPCSK9mRNA,导致PCSK9的表达减少。PCSK9表达的减少有益于一系列医学病症,例如高胆固醇血症及相关病症。

主权项:1.长度为17至22个连续核苷酸的反义寡聚物,其中所述反义寡聚物的序列包含长度为16个核苷酸的连续序列,其与SEQIDNO31的序列100%互补,其中所述反义寡聚物为包含至少一个锁定核酸LNA单元的间隙体,其中反义寡聚物靶向编码PCSK9的mRNA,并且其中所述17至22个连续核苷酸与编码人PCSK9的mRNA是100%互补。

全文数据:

权利要求:

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