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申请/专利权人:逻辑生物治疗公司
摘要:本公开提供了用于基因疗法的组合物及方法。此外,本公开提供了用于通过新颖的基因疗法机制治疗HT1的组合物及方法。其中一种组合物包含环状cDNA整合基因疗法构建体,该基因疗法构建体从5'至3'包含编码a长度在1kb与1.6kb之间的5'同源臂;b编码P2A肽的P2A编码序列;c治疗性有效负载;及d长度在1kb与1.6kb之间的3'同源臂的多核苷酸序列。
主权项:1.一种组合物,其包含:闭合环状cDNA整合基因疗法构建体,该基因疗法构建体从5'至3'包含编码a长度在1kb与1.6kb之间的5'同源臂;b编码P2A肽的P2A编码序列;c治疗性有效负载;及d长度在1kb与1.6kb之间的3'同源臂的多核苷酸序列,其中:该治疗性有效负载包含编码延胡索酰乙酰乙酸水解酶FAH的转基因序列;所述同源臂序列促进该构建体通过同源重组在内源白蛋白靶位点处的整合,使得白蛋白基因座能够导致同时产生白蛋白-2A及转基因作为单独的蛋白质。
全文数据:
权利要求:
百度查询: 逻辑生物治疗公司 用于治疗HT1的基因疗法
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