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申请/专利权人:九天生物医药(上海)有限公司
摘要:本发明提供一种编码人α半乳糖苷酶A的多核苷酸和重组AAV。本发明还提供一种治疗法布雷病的方法,包括向有需要的受试者施用重组AAV。
主权项:1.一种重组腺相关病毒rAAV,其基因组包含表达构建体,所述表达构建体包含感兴趣的多核苷酸,所述感兴趣的多核苷酸包含选自SEQIDNO:1、2、3和4的核苷酸序列,并且与启动子可操作地连接。
全文数据:
权利要求:
百度查询: 九天生物医药(上海)有限公司 用于法布雷病的基因治疗的重组AAV
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