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申请/专利权人：斯威齐治疗公司
摘要：本文提供的内容包括适合用于在预防和治疗神经疾病或紊乱中使用的方法、组合物和药盒。该方法可以包括向有相应需要的受试者施用包含条件可激活小干扰RNAsiRNA复合物的组合物。
主权项：1.一种调节受试者的神经系统中靶RNA的方法，所述方法包括：向所述受试者施用核酸复合物，所述核酸复合物包含：第一核酸双链体，所述第一核酸双链体由与第一核酸链的一部分结合的第二核酸链形成，其中所述第一核酸双链体包含与靶RNA互补的序列，和第二核酸双链体，所述第二核酸双链体由与所述第一核酸链的至少一部分结合的第三核酸链形成，其中所述第三核酸链包含突出部分，其中所述突出部分不与所述第一核酸链互补，并且能够与输入核酸链结合以导致所述第三核酸链从所述第一核酸链的置换；从而将所述核酸复合物分布到所述受试者的神经系统的一个或更多个区域中，其中在所述神经系统的一个或更多个区域中，所述输入核酸链与所述第三核酸链的所述突出部分结合，导致所述第三核酸链从所述第一核酸链的置换，释放与所述靶RNA互补的序列，从而使所述受试者中所述靶RNA的活性或来自所述靶RNA的蛋白质表达降低至少30％，以治疗所述神经疾病或紊乱。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 斯威齐治疗公司 条件可激活核酸构建体及其用于治疗神经疾病的用途
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