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申请/专利权人：北京大学
摘要：一种定点修饰的工程化tRNA及其应用，所述修饰是以一个或多个修饰的核苷酸替换tRNA分子上，选自第4、9、13、14、17、18、27、28、32、34、35、36、37、38、39、49、50、54、55、58、72位的一个或多个天然未修饰的核苷酸。本发明定点修饰的tRNA与未经修饰的tRNA相比，具有更高的结构稳定性和或更强的抗核酸酶降解能力，并且氨酰化效率不显著降低、免疫原性不显著升高。所述修饰的tRNA可用于消除无义突变导致的翻译提前终止，在治疗无义突变相关的遗传疾病、肿瘤等方面具有巨大的应用潜力。工程化tRNA的修饰对tRNA成药也有借鉴意义，可指导天然tRNA的修饰设计。
主权项：1.一种定点修饰的工程化tRNA，其特征在于：所述修饰包括至少将tRNA分子第34位的天然核苷酸用修饰的核苷酸替换；所述修饰的核苷酸选自具有非天然碱基的核苷酸、具有天然修饰碱基的核苷酸中的至少一种；所述非天然碱基包括X、Y、Z中的至少一种；所述天然修饰碱基包括Um,Ψ,m1Ψ,m5Um,m1G,Gm,m1A,Cm,m5C,m3C中的至少一种；所述定点修饰的tRNA能够携带天然氨基酸、识别提前终止密码子（PTC）。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 北京大学 一种定点修饰的工程化tRNA及其应用
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