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申请/专利权人：深圳市眼科医院(深圳市眼病防治研究所)
摘要：本发明公开了一种抑制视网膜血管异常生成的基因编辑系统及其应用，属于基因治疗领域。所述系统包含SpCas9编码基因和sgRNA，所述sgRNA的序列如SEQIDNO.3和SEQIDNO.4所示，通过SpCas9蛋白结合到Pik3cd基因组序列上并进行编辑，抑制p110δ蛋白的表达，显著减少病理性视网膜血管生成。本发明提供的的基因编辑系统能够在不影响VEGF信号转导及正常视网膜功能的前提下，特异性地抑制视网膜血管异常生成，从而达到更加精准地治疗血管异常生成相关疾病如PDR的目的。
主权项：1.一种抑制视网膜血管异常生成的基因编辑系统，其特征在于，所述系统包含SpCas9编码基因和sgRNA，所述sgRNA的序列如SEQIDNO.3和SEQIDNO.4所示。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 深圳市眼科医院(深圳市眼病防治研究所) 一种抑制视网膜血管异常生成的基因编辑系统及其应用
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