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申请/专利权人：詹森生物科技公司
摘要：所述本发明提供了一种用于治疗受试者的补体障碍诸如年龄相关性黄斑变性AMD的方法，该方法包括通过眼部注射将药物组合物施用到受试者的患眼中，其中该组合物包含与启动子可操作地连接的编码可溶性CD59sCD59蛋白质的核酸，其中编码sCD59的该核酸被封装到递送载体中，并且其中该施用导致该患眼的细胞表达和分泌该sCD59蛋白质，并且该表达导致该患眼中受影响细胞的治疗。
主权项：1.一种用于治疗受试者的年龄相关性黄斑变性AMD的方法，所述方法包括通过眼部注射将药物组合物施用到受试者的AMD患眼中，其中所述组合物包含与启动子可操作地连接的编码可溶性CD59sCD59蛋白质的核酸，其中编码sCD59的所述核酸被封装到递送载体中，并且其中所述施用导致所述AMD患眼的细胞表达和分泌所述sCD59蛋白质，并且所述表达导致所述AMD患眼中受AMD影响的细胞的治疗。
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权利要求：
百度查询： 詹森生物科技公司 用表达可溶性CD59的基因疗法载体治疗地图样萎缩的方法
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