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申请/专利权人：南京大学
申请日：2024-04-02
公开（公告）日：2024-07-05
公开（公告）号：CN118286455A
主分类号：A61K47/64
分类号：A61K47/64;C12N15/113;C12N15/64;A61K31/713;A61P25/14;A61P25/00
优先权：
专利状态码：在审-实质审查的生效
法律状态：2024.07.23#实质审查的生效;2024.07.05#公开
摘要：本申请提供了一种用于治疗脊髓小脑性共济失调Ⅲ型的RNA质粒递送系统，递送系统包括：携带有能够用于治疗脊髓小脑性共济失调Ⅲ型的RNA片段的质粒；RNA片段为能够抑制或阻碍mATXN3基因表达的siRNA。与现有技术相比，该递送系统具有几个关键优势：提升了传递方法的安全性，不会在生物体中引起组织炎症或免疫浸润；靶向标签的设置提升了传递的精确性和效率；通过静脉注射成功将mATXN3‑siRNA传递到小脑皮层和脊髓小脑束，为SCA3提供了一种治疗途径，降低了生产成本，显著减少了反复手术的必要性。
主权项：1.一种用于治疗脊髓小脑性共济失调Ⅲ型的RNA质粒递送系统，其特征在于，所述递送系统包括：携带有能够用于治疗脊髓小脑性共济失调Ⅲ型的RNA片段的质粒；所述质粒能够在宿主的器官组织中富集，并在所述宿主器官组织中内源性地自发形成含有所述RNA片段的复合结构，所述复合结构能够将所述RNA片段送入目标组织，以实现脊髓小脑性共济失调Ⅲ型的治疗；所述RNA片段为能够抑制或阻碍mATXN3基因表达的siRNA，所述siRNA包括但不限于SEQIDNo.1-SEQIDNo.4中任意一条所示的序列或与上述序列同源性大于80％的序列。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 南京大学 一种用于治疗脊髓小脑性共济失调Ⅲ型的RNA质粒递送系统
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