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摘要：本发明提供了在HAO1基因内进行编辑的组合物和方法，例如引入双链断裂的组合物和方法。同时，提供了用于治疗患有1型原发性高草酸尿症（PH1）的受试者的组合物和方法。
主权项：1.一种组合物，其中所述组合物包含：a.sgRNA（单向导RNA），所述sgRNA为SEQIDNO:16所示的序列；以及b.RNA引导的DNA结合剂或对RNA引导的DNA结合剂进行编码的核酸，其中，所述RNA引导的DNA结合剂是Cas核酸酶。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 北京引正基因科技有限公司 用于HAO1基因编辑和治疗PH1的组合物
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