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用于HAO1基因编辑和治疗PH1的组合物 

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申请/专利权人:北京引正基因科技有限公司

摘要:本发明提供了在HAO1基因内进行编辑的组合物和方法,例如引入双链断裂的组合物和方法。同时,提供了用于治疗患有1型原发性高草酸尿症(PH1)的受试者的组合物和方法。

主权项:1.一种组合物,其中所述组合物包含:a.sgRNA(单向导RNA),所述sgRNA为SEQIDNO:16所示的序列;以及b.RNA引导的DNA结合剂或对RNA引导的DNA结合剂进行编码的核酸,其中,所述RNA引导的DNA结合剂是Cas核酸酶。

全文数据:

权利要求:

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