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申请/专利权人：复旦大学附属眼耳鼻喉科医院
摘要：本发明公开了一种CRISPRCas9基因编辑系统及其在制备治疗遗传性感音神经性聋的药物中的应用，所述的基因编辑系统包括特异性靶向Myo6C442Y突变基因的gRNA以及SaCas9‑KKH，并通过AAV‑PHP.eB病毒载体递送，形成了有效的针对Myo6C442Y的敲除系统。本发明通过Myo6WTC442Y小鼠模型实验，评价其对小鼠听力损失的影响，结果发现AAV‑SaCas9‑KKH‑Myo6‑g2系统能特异性地敲除Myo6WTC442Y小鼠中的Myo6C442Y突变等位基因，且Myo6WTC442Y小鼠中注射AAV‑SaCas9‑KKH‑Myo6‑g2后可在长达5个月的时间内，观察到听觉功能的恢复，同时，还观察到ABRI波潜伏期变短、细胞存活率提高、纤毛形态变规则，直观地验证了AAV‑SaCas9‑KKH‑Myo6‑g2系统对Myo6C442Y突变基因导致的半显性遗传感音神经性聋的治疗作用，可用于制备治疗半显性遗传感音神经性聋的药物。
主权项：1.一种CRISPRCas9基因编辑系统，其特征在于，所述的CRISPRCas9基因编辑系统特异性靶向并敲除Myo6C442Y突变基因，该基因编辑系统包含靶基因为Myo6C442Y突变基因的gRNA，所述的gRNA的靶向序列如SEQIDNO：2所示，所述的Cas9为SaCas9-KKH。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院 CRISPR/Cas9基因编辑系统及其在制备治疗遗传性感音神经性聋的药物中的应用
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