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申请/专利权人：建新公司
申请日：2016-02-09
公开（公告）日：2021-05-25
公开（公告）号：CN107438671B
专利技术分类：...调节基因表达的非编码核酸，如反义寡核苷酸[2010.01]
专利摘要：本申请提供RNAi分子，其包括含有指导序列的第一链和包含非指导序列的第二链，其中所述非指导序列含有所述指导序列的种子区对侧，例如切割序列对侧的凸出。在一些方面，本发明提供用于治疗亨廷顿病的RNAi。本申请进一步提供含有所述RNAi的表达盒、载体例如，rAAV、重组腺病毒载体、重组慢病毒载体和重组HSV载体、细胞、病毒颗粒和药物组合物。本申请还进一步提供涉及所述RNAi的用途，例如用于治疗亨廷顿病的方法和套盒。
专利权项：1.包含第一链和第二链的RNAi，其中a所述第一链和所述第二链形成双链体；b所述第一链包含至少19个碱基的指导区，其中所述指导区包含含有指导链的碱基1-N的种子区，其中N＝7或N＝8；且c所述第二链包含至少19个碱基的非指导区，其中所述非指导区包含双链体中指导区的碱基1对侧的凸出序列。
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