龙图腾网&IPTOP
- 微信扫码登录
- 账号密码登录
- 短信登录/注册
买专利卖专利找龙图腾，真高效！ 查专利查商标用IPTOP,全免费！专利年费监控用IP管家,真方便！
申请/专利权人：上海市第一人民医院
摘要：本发明涉及治疗Leber先天性黑蒙症的载体及其应用。具体地，本发明对RPE65基因编码序列进行了针对性特殊优化设计，从而获得了一种特别适合在哺乳动物如人细胞尤其是感光细胞中高效表达RPE65蛋白的核苷酸序列，并构建了一种表达正常人源RPE65蛋白的重组AAV病毒，并在RPE65敲除小鼠模型中证明其有效性。相对于未优化的编码序列，经过特殊优化后的RPE65编码序列SEQIDNO.:1的表达量显著提高，非常适合在哺乳动物尤其是人细胞内表达，能有效治疗Leber先天性黑蒙症等眼部疾病。
主权项：1.一种核苷酸序列，其特征在于，所述核苷酸序列编码RPE65蛋白，且所述核苷酸序列选自下组：a所述核苷酸序列如SEQIDNO.:1所示；和b所述核苷酸序列与SEQIDNO.:1所示的核苷酸序列有≥95％相同性，优选地≥98％，更优选地≥99％；c与a或b所述的核苷酸序列互补的核苷酸序列。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 上海市第一人民医院 治疗Leber先天性黑蒙症的载体及其应用
免责声明
1、本报告根据公开、合法渠道获得相关数据和信息，力求客观、公正，但并不保证数据的最终完整性和准确性。
2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解，仅供参考使用，不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。
主营中国专利交易买卖与专利转让许可,高校科技成果推广与科技成果转化,知识产权运营管理与平台开发,科技人才专家库与科技猎头等科技服务
开放平台
担保交易
惠及多方
会员特惠
专属平台
适合多方
数据共享
功能齐全
皖公网安备 34010402703815号