恭喜克里斯珀医疗股份公司R·拉莫斯-扎亚斯获国家专利权
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龙图腾网恭喜克里斯珀医疗股份公司申请的专利通用供体细胞获国家发明授权专利权,本发明授权专利权由国家知识产权局授予,授权公告号为:CN113423727B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-05-02发布的发明授权授权公告中获悉:该发明授权的专利申请号/专利号为:201980073104.6,技术领域涉及:C07K14/74;该发明授权通用供体细胞是由R·拉莫斯-扎亚斯;A·雷扎尼亚;T·W·霍设计研发完成,并于2019-09-07向国家知识产权局提交的专利申请。
本通用供体细胞在说明书摘要公布了:本文提供了与多名受试者相容的经遗传修饰的细胞,例如通用供体细胞;以及产生所述经遗传修饰的细胞的方法。这些通用供体细胞包含在编码一种或多种MHC‑I或MHC‑II人白细胞抗原或者MHC‑I或MHC‑II复合物的组分或转录调控因子的至少一种基因内或附近的至少一种遗传修饰、增加编码致耐受性因子的至少一种多核苷酸的表达的至少一种遗传修饰、以及任选的增加或减少编码存活因子的至少一种基因的表达的至少一种遗传修饰。
本发明授权通用供体细胞在权利要求书中公布了:1.一种产生经遗传修饰的细胞的方法,该方法包括通过以下方式对细胞进行遗传修饰:i在该细胞的基因组中在β-2-微球蛋白B2M基因座的外显子1内的位点处引入至少一个碱基对的缺失和或插入;以及ii在该细胞的基因组中在i的位点处引入编码致耐受性因子的多核苷酸的插入,其中该致耐受性因子是程序性死亡配体1PD-L1;其中该遗传修饰包括递送至少一种RNA指导的内切核酸酶系统,该至少一种RNA指导的内切核酸酶系统包含CRISPR核酸酶和靶向该B2M基因座的外显子1内位点的指导RNA,并且编码该致耐受性因子的该多核苷酸侧接有a与位于i中的位点左侧的区域具有序列同源性的SEQIDNO:13所示的核苷酸序列和b与位于i中的位点右侧的区域具有序列同源性的SEQIDNO:19所示的核苷酸序列,其中该B2M基因座在靶位点处被切割并且编码PD-L1的该多核苷酸在i中的位点的50个碱基对内插入该B2M基因座中,从而破坏该B2M基因并产生该经遗传修饰的细胞。
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