恭喜全国儿童医院研究所L·罗迪诺-克拉帕奇获国家专利权
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龙图腾网恭喜全国儿童医院研究所申请的专利Α-肌聚糖的腺相关病毒载体递送和肌营养不良症的治疗获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN114945583B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-04-29发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：202080073755.8，技术领域涉及：C07K14/47；该发明授权Α-肌聚糖的腺相关病毒载体递送和肌营养不良症的治疗是由L·罗迪诺-克拉帕奇;D·格里芬;J·R·门德尔设计研发完成，并于2020-08-21向国家知识产权局提交的专利申请。
本Α-肌聚糖的腺相关病毒载体递送和肌营养不良症的治疗在说明书摘要公布了：本文描述了治疗受试者的肌营养不良症的方法，其包括使用全身性施用途径并以约1.0×1012vgkg至约5.0×1015vgkg的剂量施用重组AAV载体AAVrh74.tMCK.hSCGA。还公开了表达细胞或有需要的受试者中的α‑肌聚糖基因、降低血清CK水平和增加受试者的肌肉组织中的α‑肌聚糖阳性纤维的方法。
本发明授权Α-肌聚糖的腺相关病毒载体递送和肌营养不良症的治疗在权利要求书中公布了：1.重组腺相关病毒rAAVAAVrh74.tMCK.hSGCA用于制备用于治疗有需要的受试者的肢带型肌营养不良症的药物的用途，其中所述rAAV的以超螺旋DNA或质粒形式作为定量标准的剂量为5×1013vgkg至2×1014vgkg，其中所述药物被配制用于全身性施用途径，并且其中所述rAAV包含SEQIDNO:4的scAAVrh74.tMCK.hSGCA构建体核苷酸序列。
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2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解，仅供参考使用，不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。
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