恭喜斯托克制药公司伊莎贝尔·阿兹纳雷兹获国家专利权
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龙图腾网恭喜斯托克制药公司申请的专利用于治疗基于无义介导的RNA衰变的病况和疾病的反义寡聚体获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN111936163B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-04-04发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：201880084329.7，技术领域涉及：A61K39/395；该发明授权用于治疗基于无义介导的RNA衰变的病况和疾病的反义寡聚体是由伊莎贝尔·阿兹纳雷兹;景恩轩;雅各布·卡赫;阿迪蒂亚·文卡塔斯;乔根·沙尔内尔;巴鲁克·蒂乔;吉恩·里奥设计研发完成，并于2018-10-23向国家知识产权局提交的专利申请。
本用于治疗基于无义介导的RNA衰变的病况和疾病的反义寡聚体在说明书摘要公布了：基因中的可变剪接事件可导致非生产性mRNA转录物，其进而可导致异常的蛋白质表达，并且可靶向基因中的可变剪接事件的治疗剂可调节患者中功能性蛋白质的表达水平，并且或者抑制异常蛋白质表达。此类治疗剂可用来治疗由蛋白质缺乏引起的病况或疾病。
本发明授权用于治疗基于无义介导的RNA衰变的病况和疾病的反义寡聚体在权利要求书中公布了：1.一种包含治疗剂或编码所述治疗剂的载体以及药学上可接受的赋形剂的药物组合物，其中所述治疗剂用于在细胞中结合前mRNA的靶向部分，所述前mRNA包含无义介导的mRNA衰变诱导外显子（NMD外显子）并且编码靶蛋白，其中所述NMD外显子由基因组位点GRCh38hg38:chr3193628509和GRCh38hg38:chr3193628616限定，其中所述治疗剂用于促进所述NMD外显子从所述前mRNA的排除，并增加经加工的编码靶蛋白的mRNA的水平，从而增加靶蛋白在所述细胞中的表达，其中所述靶蛋白为OPA1蛋白，其中所述前mRNA的靶向部分（a）处于所述NMD外显子之中并且跨越相对于所述NMD外显子5’末端下游的+1至+60核苷酸的区域；或者（b）包含所述NMD外显子的3’NMD外显子-内含子接合点；并且其中所述治疗剂包含由16至50个核苷酸组成并且与SEQIDNO:173至少90%互补的反义寡聚体。
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2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解，仅供参考使用，不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。
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