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龙图腾网恭喜上海本导基因技术有限公司申请的专利一种用于治疗亨廷顿疾病的慢病毒样颗粒获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN117343153B 。

龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-03-21发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：202310418451.6，技术领域涉及：C07K14/155；该发明授权一种用于治疗亨廷顿疾病的慢病毒样颗粒是由凌思凯;张琳设计研发完成，并于2023-04-18向国家知识产权局提交的专利申请。

本一种用于治疗亨廷顿疾病的慢病毒样颗粒在说明书摘要公布了：本发明公开了一种用于治疗亨廷顿疾病的慢病毒样颗粒；所述慢病毒样颗粒VLP‑HD由VLP载体包裹Cas9蛋白和靶向HTT基因的gRNA组成的RNP复合体组成。感染细胞后，VLP‑HD释放出Cas9：gRNARNP，可高效地靶向敲除突变的HTT基因，从源头阻止带有PolyQ的突变HTT蛋白的产生，从而达到对因治疗HD的效果。VLP‑HD可以是单靶点VLP，递送一种CRISPRCas9使mHTT基因发生移码突变的方式敲除突变基因，也可以是双靶点VLP，递送两种CRISPRCas9删除mHTT基因中诱导疾病发生的CAG核苷酸重复片段，杜绝PolyQ的产生。

本发明授权一种用于治疗亨廷顿疾病的慢病毒样颗粒在权利要求书中公布了：1.一种慢病毒样颗粒，其特征在于，所述慢病毒样颗粒由VLP载体包裹Cas9蛋白和靶向HTT基因的gRNA组成的RNP复合体组成；所述VLP载体成分中膜蛋白包括经过改造的有细胞感染特异性的膜蛋白，所述经过改造的有细胞感染特异性的膜蛋白即NVR-G蛋白，其氨基酸序列为SEQIDNO.8；所述靶向HTT基因的gRNA为gRNA1、gRNA4或gRNA5；或者，所述靶向HTT基因的gRNA为gRNA1或gRNA5与gRNA2、gRNA3或gRNA6中任意一种的组合；所述gRNA1序列为：5’-GGCCTTCATCAGCTTTTCCA-3’；所述gRNA2序列为：5’-TGAGGAAGCTGAGGAGGCGG-3’；所述gRNA3序列为：5’-GGCGGCGGCTGAGGAAGCTG-3’；所述gRNA4序列为：5’-GAAGGACTTGAGGGACTCGA-3’；所述gRNA5序列为：5’-TTCATTGCCCCGGTGCTGAG-3’；所述gRNA6序列为：5’-GGCTGAGGAAGCTGAGGAGG-3’。

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